네이처셀, 관절염 줄기세포 치료제로 美 FDA 3대 승인

9일 미국 워싱턴DC 인근에서 라정찬 네이처셀 회장이 기자 간담회를 열고 자사의 세계 최초 무릎퇴행성관절염 줄기세포치료제에 대해 설명을 하고 있다. /박국희 특파원

국내 바이오기업 네이처셀이 미국 현지에서 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 ‘조인트스템’(JointStem)을 생산·판매하기 위해 4000억원을 투자할 계획이라고 밝혔다. 조인스스템이 미국 식품의약국(FDA)의 3대 가속 승인 프로그램을 모두 통과함에 따라, 이르면 내년 상반기 임시 판매 허가를 받는다는 목표다.

네이처셀은 9일 미국 워싱턴DC 인근에서 간담회를 열고, 메릴랜드주에 줄기세포 치료제 연구 및 생산시설인 ‘바이오스타 스템셀 캠퍼스’를 조성할 예정이라고 밝혔다. 총 투자액은 향후 5년간 약 3억달러(약 4125억원)이며, 현재 볼티모어와 아나폴리스 인근 두 곳을 후보지로 최종 선정 작업이 진행 중이다.

조인트스템은 FDA로부터 RMAT(첨단재생의료치료제), BT(혁신치료제), EAP(동정적 사용 프로그램) 등 3대 개발 가속 승인 프로그램을 모두 획득했다. 가속 승인 프로그램은 혁신 치료제를 최대한 빨리 환자들에게 투약할 수 있도록 심사를 단축하는 제도다. 특히 EAP는 최종 승인 전 치료제라도 생명이 위중하거나 대안이 없는 환자에게 긴급 사용을 허용한다. 라정찬 네이처셀 회장은 “FDA의 3대 승인 프로그램을 모두 인정 받은 것은 한국 토종 기술로는 처음이며 글로벌 세포 치료제 역사에서도 전례 없는 쾌거”라고 말했다.

조인트스템은 환자 본인의 복부 지방조직에서 줄기세포를 추출·배양해 약 1억 개의 줄기세포를 제조하고, 이를 손상된 무릎 관절강 내에 직접 주사해 연골 조직의 자연 회복을 유도하는 비수술적 방식의 치료제다. 특히 무릎 퇴행성관절염이 어느 정도 진행된 중증도 환자에게 사용할 수 있다.

네이처셀은 2024년 10월 한국에서 실시한 3상 임상 시험 및 장기 추적 관찰 결과를 바탕으로 지난해 FDA로부터 RMAT 지정을 받았고, 올해 3월에는 BT 지정을, 6월에는 EAP 승인을 차례로 획득했다.

네이처셀은 연내 혹은 내년 초 FDA에 3상 임상시험 개시를 신청할 예정이며, 2027년까지 모든 절차를 마치고 2028년에는 최종 승인을 받겠다는 계획이다. FDA로부터 내년 상반기 ‘가속 승인’(임시 허가)을 받을 경우, 임상 시험과 병행해 조인트스템의 미국 내 판매가 가능할 것으로 보고 있다.

라정찬 네이처셀 회장은 “한국에서 개발된 줄기세포 치료제가 미국에서 실제 치료에 쓰이는 첫 사례가 될 것”이라며 “FDA의 전폭적 신뢰를 바탕으로, 미국 재생의료 시장의 새로운 이정표를 쓸 수 있을 것”이라고 밝혔다.

정상목 네이처셀 사장은 “조인트스템은 장기적인 임상시험을 통해 우수한 효능과 지속적인 효과, 높은 안전성이 입증됐다”며 “특히 환자 자신의 줄기세포를 이용하기 때문에 면역 거부반응이 없어 신약으로서 가장 큰 장점을 갖고 있다”고 설명했다.

조인트스템의 미국 내 임상 및 인허가를 총괄하고 있는 정 사장은 이번 미국 내 생산시설 구축과 관련해 “새로운 공장을 미국에 세움으로써 최근 논란이 되고 있는 관세 문제에 대응하고, 미국 병원 및 재생의료기관과 협력해 시장 확대에 나설 것”이라고 밝혔다. 도널드 트럼프 미국 대통령은 전날 내각 회의에서 외국산 의약품에 대해 최대 200%의 관세를 예고하면서, 생산시설을 미국으로 옮기는 제약사에 한해 1~1.5년의 유예기간을 부여하겠다고 밝힌 바 있다.

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[워싱턴=박국희 특파원]

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