서울성모병원, ‘카티 치료’로 난치성 자가면역질환 완치 도전

서울성모병원이 CAR-T 세포치료제를 전신성 홍반 루푸스 환자에 투여하는 임상연구를 시작했다. (왼쪽부터) 혈액내과 윤재호 교수, 루푸스 환자, 류마티스내과 주지현 교수, 류마티스내과 이봉우 교수. 서울성모병원 제공

40년 전 국내 최초로 류마티스 진료를 시작한 서울성모병원이 난치성 자가면역질환 완치에 도전한다.

서울성모병원은 면역항암제 중 하나인 ‘CAR-T 세포치료제’(키메라 항원수용체 T세포·카티)를 전신성 홍반 루푸스 환자에게 투여하는 임상연구를 시작했다고 15일 밝혔다.

지난 3월 주지현·이봉우 류마티스내과 교수, 윤재호 혈액내과 교수팀은 표준 치료에 반응하지 않는 40대 여성 루푸스 환자에게 CAR-T 치료제를 투여했다. 루푸스는 대표적인 만성 자가면역질환으로, 면역체계가 외부 병원균이 아닌 자기 신체 조직을 공격하면서 발생한다. CAR-T 치료제는 환자 혈액에서 T세포(면역세포)를 채취한 뒤 암세포의 특정 항원을 인지하는 키메릭 항원 수용체(CAR)가 발현될 수 있도록 유전적으로 편집해 다시 환자의 몸에 주입하는 면역항암제다. 백혈병, 림프종 등 혈액암 치료에 적용되고 있다.

이번에 CAR-T 치료제를 투여받은 환자는 2009년 임신 중 전신 부종과 단백뇨 증상이 나타났으며 전신성 홍반 루푸스를 진단받았다. 이후 고용량 스테로이드와 다양한 면역억제제를 투여했지만, 루푸스 신장염을 완전히 치료하지 못했고 스테로이드 장기 복용에 따른 무혈성 골괴사 등 부작용이 발생했다. 단백뇨와 신장 기능 악화가 지속되면서 방치 시 말기 신부전으로 악화될 가능성도 높았다.

이에 주치의인 주지현 교수는 최근 CAR-T 치료제의 적용 범위가 자가면역질환으로 확대되고 있는 해외 사례를 근거로 식품의약품안전처의 승인을 받아 임상시험을 개시했다. CAR-T 치료제를 투여한 지 한 달 뒤인 지난 14일 외래 진료 결과, 환자는 급성 부작용 없이 일상생활이 가능했다. 면역억제제를 중단한 상태에서도 단백뇨, 보체, 항DNA 항체 등 루푸스 관련 지표가 호전되는 양상을 보였다.

주 교수는 “최근 면역억제제 사용에 따라 루푸스 환자의 10년 생존율이 90~95%까지 보고되고 있으나, 일부 환자는 폐, 심장, 신장, 뇌 등 주요 장기에 루푸스가 침범해 생명이 위험할 수 있다”며 “이번 임상을 시작으로 기존 약제에 반응하지 않아 다른 치료 방법이 없는 난치성 루푸스 환자가 완치될 수 있도록 연구를 확대해 나갈 것”이라고 말했다.