엑시큐어, '부릭사포' 임상 2상 결과 발표… "당일 줄기세포 채집 혁신"

엑시큐어하이트론의 자회사 엑시큐어가 오는 2월 다발성 골수종 환자의 자가 조혈모세포 이식을 돕는 가동화 제제 '부릭사포(Burixafor, GPC-100)'의 임상 2상 최종 결과를 발표한다.

엑시큐어는 오는 2월 4~7일(현지시간)까지 미국 유타주 솔트레이크시티에서 개최되는 '2026 탠덤 미팅'(2026 Tandem Meetings)'에 참가해 부릭사포의 임상 2상(NCT05561751) 데이터를 포스터 형식으로 발표한다고 22일 밝혔다. 발표는 텍사스대학교 MD 앤더슨 암센터의 요스라알자 와이 박사가 발표한다

탠덤 미팅은 미국 이식 및 세포 치료 학회(ASTCT)와 국제 혈액 및 골수 이식 연구 센터(CIBMTR)가 공동으로 주관하는 글로벌 최대 규모의 혈액암 및 세포 치료 분야 학술대회다.

이번 발표는 다발성 골수종 환자들을 대상으로 부릭사포와 프로프라놀롤, 그리고 기존 가동화 제제인 G-CSF를 병용 투여했을 때의 안전성과 유효성을 검증한 다기관 임상 결과가 핵심이다.

부릭사포는 CXCR4라는 화학주성 수용체를 차단하여 골수에 머물러 있는 혈액 줄기세포(HPC)를 말초혈액으로 유도하는 데 초점을 맞춘 약물이다 이렇게 유도된 줄기세포는 자가 조혈모세포 이식(AHCT) 준비 과정에서 수집할 수 있어, 기존 치료법보다 수월한 세포 수집을 가능하게 한다.

임상 결과에서 가장 주목할 부분은 89.7%에 달하는 높은 성공률이다. 전체 참여 환자의 약 90%가 단 2회 이내의 성분채집술(Leukapheresis)만으로도 이식에 필요한 목표량(2x10? CD34+ cells/kg) 이상의 조혈모세포를 확보하는 데 성공했다.

특히 부릭사포는 '속도' 면에서 기존 치료제들을 넘어선다. 현재 승인된 가동화 제제들은 투여 후 세포 채집까지 최소 10시간 이상의 대기 시간이 소요되어 환자가 병원에 장시간 머물러야 하는 불편함이 있었다. 반면, 부릭사포는 투여 후 단 1시간 이내에 혈중 조혈모세포 농도가 최고치에 도달한다. 이는 환자가 병원을 방문한 당일에 약물을 투여하고 즉시 채집까지 마칠 수 있는 '원데이(One-day) 가동화'를 가능하게 한다.

안전성 측면에서도 긍정적인 지표가 확인됐다. 임상 과정에서 2등급 이상의 중증 이상 반응이나 심각한 부작용은 보고되지 않았으며, 뛰어난 내약성을 보였다. 이는 다라투무맙(Daratumumab) 등 기존 항암제 치료 이력이 있는 환자들에게도 안전하고 효과적인 대안이 될 수 있음을 시사한다.

엑시큐어는 2025년 초 한국의 GPCR 테라퓨틱스를 인수하며 부릭사포 파이프라인을 확보한 이후 상용화를 위한 추진 중이다. 회사는 다발성 골수종 외에도 겸상 적응증(Sickle Cell Disease), 세포 및 유전자 치료 지원, 그리고 급성 골수성 백혈병(AML)의 화학요법 민감제 등으로 적응증을 확대할 계획이다.

엑시큐어 관계자는 "이번 학회 발표는 부릭사포가 줄기세포 가동화 시장에서 게임 체인저가 될 수 있음을 입증하는 중요한 이정표"라며, "특히 다라투무맙 등 기존 치료제에 노출되었던 환자들에게도 효과적인 대안이 될 것"이라고 말했다.

한편 엑시큐어하이트론은 엑스큐어의 보유 주식 가운데 173만4386주을 115억7700만원에 매각을 추진 중이다. 매각 이후 보유 지분은 26.53%(159만8947주)다.

김건우 기자 jai@mt.co.kr

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