에이프릴바이오, TED 신약 1상 환자모집 완료…"불확실성 해소"

자가면역질환藥 'APB-A1' 기술이전 파트너 룬드벡, 임상 1상 환자 20명 모집 완료 발표
환자모집 까다로운 희귀질환 임상 불확실성 해소…3월 완료 및 상반기 추가 데이터 공개

미국 국립보건원(NIH) 클리니컬트라이얼스(Clinical Trials)에 업데이트 된 룬드벡 'Lu AG22515'(APB-A1) 1상 환자 완료 발표. /사진=NIH

에이프릴바이오가 룬드벡에 기술이전한 자가면역질환 신약 후보 'APB-A1'이 갑상선 안병증(TED)을 적응증으로 한 임상 1상 환자모집을 완료했다.

20일 룬드벡에 따르면 이 회사는 미국 국립보건원(NIH) 클리니컬트라이얼스(Clinical Trials)를 통해 'Lu AG22515'(APB-A1)의 임상 1상 환자모집을 지난 14일 완료했다고 밝혔다. 임상 환자 확보가 까다로운 희귀난치성 질환 영역에서의 성과라는 점이 주목된다.

TED는 주로 그레이브스병 환자에게 발생하는 희귀 자가면역 안질환이다. 일반적인 유병률은 10만명당 20명 이하(약 0.02%) 수준인 것으로 알려졌으며, 이 가운데 중등도 이상 증상을 보이는 환자 비율은 5% 수준에 불과하다. 이때문에 중등~중증 환자 20명으로 진행되는 Lu AG22515 임상 1상을 향한 시선은 기대와 우려가 공존했다. 높은 환자모집 난이도에 앞서 경쟁 물질들의 임상이 지연되거나 중단되는 사례가 있었기 때문이다.

이는 지난해 11월 첫 공개한 1상 중간결과에서 명확한 안구돌출증 감소효과(내원 7회차 2mm 이상)를 확인한 Lu AG22515에 대한 불확실성으로 작용했다. 안구돌출증 감소는 TED 신약 승인에 결정적 역할을 미치는 평가 지표로, 2mm 이상의 감소 효과는 의미있는 임상 데이터로 받아들여진다.

하지만 이번 환자모집 완료를 통해 불확실성을 해소하는데 성공하며, 향후 남은 일정에 대한 기대감에 한층 힘을 실을 수 있게 됐다는 관측이다. 24주 안구돌출 변화와 면역원성 등을 주요 평가지표로 보는 임상 일정에 따라 1상 1차 종료 시기가 오는 3월말로 확정됨에 따라, 1상 추가 데이터 및 2상 진입 시점을 보다 명확하게 가늠할 수 있게 됐기 때문. TED 대상 1b상 최종 데이터는 상반기 내 공개될 것으로 보인다.

2상 진입을 가시권에 둔 Lu AG22515의 강점은 차별화 된 기전으로 꼽힌다. 현재 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 TED 치료제는 암젠(개발사 호라이즌 인수)의 '테페자'다. 테페자를 이을 다음 허가 후보는 지난해 10월 허가신청을 완료한 베르디안 테라퓨틱스의 '벨리그로터그'다.

두 치료제는 모두 IGF-1R 억제 기전을 채택했다. 유일한 허가 기전임을 앞세워 테페자에 한해 20억달러(약 2조9560억원)의 매출을 안겨주고 있지만, 청각 손실 부작용과 안구 돌출 재진행, 염증 활동성 지표 상승 등 한계가 있어 새로운 대안이 필요하다는 분석이 나온다.

이같은 측면에서 CD40L 차단을 통해 IGF-1R 억제제 부작용 한계를 극복하려는 Lu AG22515의 기전이 강점으로 작용할 전망이다. CD40L 억제제는 아직 TED 치료제로 승인된 사례는 없지만, 다른 적응증을 대상으로 한 임상에서 보고된 청력 독성과 대사 이상이 없다.

정희령 교보증권 연구원은 보고서를 통해 "기존 약물과 상이한 기전 사용 및 효능의 지속성으로 APB-A1의 타깃 시장의 최소 하방은 테페자 불응 및 치료 후 재활성화 환자 시장이며, 2030년 기준 약 2조2420억원 규모로 전망된다"라며 "CD40L 타깃의 구조적 강점을 기반으로 테페자 불응 치료제로서 표준 치료제 등재도 가능하다고 판단한다"고 분석했다.

핵심 적응증 임상 순항에 따라 Lu AG22515 적응증 확장에도 힘이 실릴 전망이다. 앞서 룬드벡은 Lu AG22515을 TED 외 다발성경화증, 중증근무력증, 프리드라이히 운동실조증 치료제로 개발할 계획을 밝혔다. 해당 질환들 역시 대부분 희귀질환으로 분류되는 만큼, 앞선 환자모집 완료 경험은 향후 모집에서도 회사와 지원자들 모두에 동력으로 작용할 가능성이 크다.

에이프릴바이오 관계자는 "올해 최초로 SAFA 플랫폼의 인체 대상 효능을 확인하게되는 만큼, 긍정적인 결과가 발표될 시 SAFA에 대한 업계의 신뢰 역시 한단계 상승하게 될 것으로 기대하고 있다"고 말했다.

정기종 기자 azoth44@mt.co.kr

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