‘알파-만노사이드축적증’ 치료 희귀의약품 ‘람제데’ 국내 허가

식품의약품안전처 오송 본부 (식약처 제공)

식품의약품안전처는 특정 효소 결핍으로 안면 및 골격 이상, 면역결핍 등이 나타나는 희소질환 ‘알파-만노사이드축적증’ 환자의 비중추신경계 증상 치료에 사용하는 치료제를 허가했다고 12일 밝혔다.

알파-만노사이드축적증은 리소좀 내 알파-만노사이드분해효소가 부족해 만노스가 포함된 올리고당이 정상적으로 분해되지 못하고 체내에 축적되면서 발생하는 질환이다. 이로 인해 얼굴·골격 이상, 면역 기능 저하 등 다양한 전신 증상이 나타난다.

이번에 허가된 치료제는 이탈리아 희소질환 치료제 전문기업 키에시(Chiesi)가 개발한 ‘람제데(Ramzede, 성분명 벨마나제 알파)’로, 알파-만노사이드축적증 치료제로는 현재 유일하게 승인된 의약품이다. 광동제약이 국내 도입했다. 허가 용량은 10㎎이다.

람제데는 유전자재조합 알파-만노사이드분해효소 제제로, 환자에게 부족한 효소를 보충해 장기 내 만노스 함유 올리고당의 축적을 줄이고 비중추신경계 증상을 완화하는 원리다.

그동안 국내에는 알파-만노사이드축적증 환자를 대상으로 허가된 치료제가 없었으나, 이번 허가를 통해 해당 환자들의 치료 선택지가 마련될 것으로 기대된다.

식약처는 “앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 희소질환 환자에게 새로운 치료제가 신속히 공급될 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

염현아 기자(yeom@chosunbiz.com)

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