'알파-만노사이드축적증' 치료 희귀의약품 국내최초 허가

식품의약품안전처는 알파-만노사이드축적증 환자의 비중추신경계 증상 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 '람제데주10㎎(성분명 벨마나제알파)'를 허가했다고 12일 밝혔다.

알파-만노사이드축적증은 리소좀 내 알파-만노사이드분해효소 결핍으로 인해 만노스가 포함된 올리고당이 분해되지 못하고 축적돼 안면 및 골격 이상, 면역결핍 등이 나타나는 질환이다.

람제데주는 유전자재조합 알파-만노사이드분해효소로, 알파-만노사이드축적증 환자에게 부족한 이 효소를 보충해 장기 내 만노스가 포함된 올리고당의 축적을 감소시키고 비중추신경계 증상을 완화한다.

그동안 국내에서는 알파-만노사이드축적증 환자에 대한 허가된 치료제가 없었으나, 이번 허가에 따라 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

식약처는 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급돼 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 전했다.

조인경 기자 ikjo@asiae.co.kr
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