한미약품, NRAS 변이 흑색종 신약 ‘벨바라페닙’ 국내 2상 돌입

“치료제 없는 환자 위한 새로운 길”…표적항암 혁신 기대

[파이낸셜뉴스] 한미약품이 치료 옵션이 거의 없는 NRAS 돌연변이 흑색종 환자를 겨냥한 국산 표적 항암신약 개발에 본격적으로 나선다.

한미약품 본사. 한미약품 제공

한미사이언스의 핵심 사업회사 한미약품은 표적 항암신약 ‘벨바라페닙(Belvarafenib)’의 국내 임상 2상 시험계획서(IND)를 지난 5일 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 8일 밝혔다.

이에 따라 한미약품은 국내 최초로 악성 피부암인 흑색종을 대상으로 한 NRAS 변이 표적 치료제의 임상 2상 단계에 진입하게 됐다.

이번 임상 2상은 NRAS 돌연변이를 보유한 국소 진행성 또는 전이성 흑색종 환자를 대상으로 벨바라페닙과 MEK 억제제 ‘코비메티닙(Cobimetinib)’ 병용요법의 유효성과 안전성을 평가하는 다기관·단일군 임상시험으로 진행된다.

흑색종은 재발 위험이 높고 치료 선택지가 제한적인 대표적 난치암으로, 현재 국내 치료제 대부분이 해외 제약사 제품에 의존하고 있다.

특히 NRAS 변이 흑색종은 승인된 표준 치료제가 없어 미충족 의료수요가 매우 큰 영역으로 꼽힌다. 한미약품은 벨바라페닙 개발을 통해 국내 암 치료 환경 개선과 항암제 수입 의존도 완화를 동시에 추진한다는 전략이다.

벨바라페닙은 한미약품이 자체 개발한 경구용 표적 항암제로, 종양 성장과 증식에 핵심적인 MAPK 신호전달 경로 중 RAF 및 RAS 유전자 돌연변이를 동시에 타깃한다. 특히 RAF 이합체(dimer)를 선택적으로 억제하는 차별화된 기전을 통해 BRAF ClassⅡ·Ⅲ 변이와 RAS 변이를 보유한 종양까지 폭넓게 표적할 수 있도록 설계됐다.

기존 BRAF 저해제가 단일체(monomer) 억제에 한정돼 내성 문제가 발생했던 것과 달리, 벨바라페닙은 BRAF와 CRAF 이합체를 동시에 차단함으로써 내성 극복 가능성을 높인 것이 특징이다. 이에 따라 벨바라페닙과 코비메티닙 병용요법은 기존 BRAF·MEK 병용 치료의 기전적 한계를 보완하는 새로운 치료 전략으로 평가받고 있다.

앞서 진행된 임상 1상에서는 고형암 환자를 대상으로 벨바라페닙 병용요법의 안전성과 초기 유효성이 확인됐으며, 특히 NRAS 및 BRAF 변이를 보유한 환자군에서 의미 있는 항종양 효과가 관찰돼 후속 임상 개발의 근거를 확보했다.

한미약품 신제품개발본부장 김나영 전무는 “벨바라페닙은 흑색종을 포함해 치료 선택지가 제한적인 희귀·난치암 영역에서 차세대 혁신 치료제가 될 잠재력이 있다”며 “국내 의료진과 환자, 규제기관과의 긴밀한 협력을 통해 성공적인 임상 개발과 상용화를 차질 없이 추진하겠다”고 말했다.

벨바라페닙은 식약처가 혁신신약의 조기 상용화를 지원하기 위해 도입한 ‘혁신제품 제품화지원 프로그램(길잡이)’에도 선정됐다.

해당 프로그램은 중증·희귀·난치성 질환 치료제 가운데 사회적 시급성과 제품화 가능성이 높은 후보물질을 대상으로 개발 초기부터 허가 단계까지 전주기 지원을 제공한다.

식약처는 벨바라페닙에 대해 전담 인력을 배정해 임상시험 설계, 비임상·임상자료 구성, 통계 분석 등 개발 전반에 대한 맞춤형 자문을 제공하고 있으며, 신속심사(GIFT) 프로그램과 연계한 허가 지원도 병행하고 있다.

현재 의료 현장에서는 벨바라페닙이 치료목적사용 승인을 통해 일부 환자에게 제한적으로 투약되고 있으며, 국내외에 적절한 치료제가 없는 NRAS 변이 흑색종 환자들에게 새로운 국산 치료 옵션으로 주목받고 있다.

박재현 한미약품 대표는 “치료 대안이 부족한 영역에서 의료적 미충족 수요를 해결하는 것이 제약기업의 본질적 사명”이라며 “벨바라페닙이 다양한 암 환자군에서 의미 있는 치료 옵션으로 자리 잡을 수 있도록 전사적인 역량을 집중하겠다”고 밝혔다.

vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

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